魔法の「遺伝子はさみ」はエイズ治療に新たな希望をもたらすことができるのでしょうか?

著者: ドゥアン・ユエチュ

エイズは、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の感染によって引き起こされる深刻な免疫系疾患です。 1980 年代以降、エイズは世界中で大きな公衆衛生問題となっています。世界保健機関によれば、2019年末時点で世界中で3,800万人がHIVに感染し、3,200万人以上がエイズによる疾患で亡くなっている。

遺伝子編集は人間のゲノムを改変する技術です。最も有名で広く使用されているのは、CRISPR 遺伝子編集技術です。

CRISPR は、クラスター化され規則的に間隔を空けられた短い回文反復の略で、特定の細菌や古細菌に自然に存在する免疫システムです。科学者は CRISPR システムの Cas9 タンパク質を使用して、遺伝子配列を正確に編集、追加、または削除します。

CRISPR 技術の出現は、従来の遺伝子編集技術よりも効率的で、正確で、安価であるため、遺伝子編集の分野に革命をもたらしました。 CRISPR は、遺伝性疾患、がん、感染症など、さまざまな疾患の治療に使用できます。この技術は、実験室で人間の赤ちゃんの遺伝子を改変したり、研究用の動物を改造したり、鎌状赤血球症の患者を治療したりするなどの用途で効果的に利用されてきた。

Excision BioTherapeutics は、遺伝子編集治療に特化したバイオテクノロジー企業です。彼らは最近、CRISPR技術を使ってHIVを永久に治そうとする実験を行った。この実験の目的は、CRISPR遺伝子編集ツールをHIVキャリアの体内に埋め込み、それを使用して患者の体内のHIVを切断および破壊し、治療効果を達成することです。

この実験では、エクシジョン・バイオセラピューティクスの科学者らがまず3人のHIV感染者から免疫細胞を抽出し、これらの細胞にCRISPR遺伝子編集ツールを導入した。 CRISPR システムは、精密な遺伝子編集を通じて HIV DNA を認識して切断し、ウイルスを不活性化します。編集された細胞は患者の体内に再注入され、元々感染していた細胞と置き換わります。

予備的な実験結果では、CRISPR 遺伝子で編集された免疫細胞が HIV ウイルスをうまく排除したことが示されています。これは、CRISPR 技術がエイズ治療に潜在的可能性を秘めていることを意味します。しかし、現在の実験は小規模であり、その安全性と有効性を検証するにはさらなる研究と臨床試験が必要です。

この実験の成功は、HIV治療における新たな進歩をもたらすものと期待されています。 CRISPR技術が安全かつ効果的であることが証明されれば、信頼できる治療選択肢となり、エイズ患者に朗報をもたらすことが期待される。

参考文献:

https://www.technologyreview.com/2023/10/25/1082306/gene-editing-crispr-hiv-experiment/