我が国初の幹細胞薬の解釈

最近（2025年1月2日）、国家薬品監督管理局は優先審査承認手続きを経て、中国初の幹細胞治療薬「アミマキセタル注射剤」の販売を条件付きで承認しました！この薬は、ホルモン療法が奏効せず、主に消化管に影響を及ぼす14歳以上の患者の急性移植片対宿主病（aGVHD）の治療薬として使用され、多くの患者に新たな希望をもたらすことになる。では、幹細胞とは何でしょうか?この薬にはどのような幹細胞が含まれていますか？

01 幹細胞とは何か

幹細胞は自己複製能と多方向分化能を持つ細胞です（図 1）。簡単に言えば、幹細胞ファミリーの扉に入ることができる細胞は、「複製」スキル（1 つが 2 つになり、2 つが 4 つになる...）という 2 つの主要なスキルを持っている必要があります。 「変身」スキル（他の種類の細胞になる）。強いものから弱いものへの「形質転換」能力に応じて、幹細胞は全能性幹細胞、多能性幹細胞、多能性幹細胞に分類されます。

【図1. 幹細胞の基本特性】

02 「アミトメトシル注射液」の有効成分 間葉系幹細胞

「アミトメトシル注射液」の有効成分は、ヒト臍帯組織由来の間葉系幹細胞（通称MSC）です。

MSC の複製および変形能力は幹細胞ファミリーの中では中程度であり、比較的安全で制御しやすいです。体内で、MSC は骨細胞や軟骨細胞などの特定の細胞タイプに分化して損傷した組織を置き換えて修復することができ、また、免疫システムと組織微小環境を調節することで体の自己修復を促進することもできます。まさにこれらの特性のせいで、MSC は臨床研究において最も好まれるタイプの幹細胞となったのです。 MSC は臍帯組織から得られるだけでなく、骨髄、脂肪、胎盤などのさまざまなヒト組織からも得ることができます。体外で増幅および識別した後、病気の治療のために体内に戻すことができます (図 2)。

【図2. MSCの取得、同定および臨床治療】

ただし、異なるドナー源、組織源、培養条件から得られた MSC は、形態と機能において類似点と相違点の両方があることに注意する必要があります。同じ経路で得られた MSC のグループであっても、違いがある場合があります。このタイプの細胞を「異質性」とも呼びます。 MSC の比較的統一された定義を提供するために、国際細胞治療学会 (ISCT) は 2006 年にヒト MSC を識別するための 3 つの最低基準を確立しました。

（１）プラスチック接着により増殖する。

（２）ほとんどの細胞は表面にタンパク質分子CD105、CD73、CD90を発現しているが、CD45、CD34、CD14、CD11b、CD79a、CD19、HLA-DRなどのタンパク質分子は発現していない。

（３）細胞は体外で培養すると骨芽細胞、脂肪細胞、軟骨細胞に分化することができる。

MSC は不均一であるため、あらゆる間葉系幹細胞製品は、その供給源、取得方法、培養方法、および細胞特性について厳格なテストと監視を受ける必要があります。同時に、治療が臨床現場で実際に適用される前に、その適応症を繰り返し検証し、治療の安全性と有効性を確保する必要があります。

03 幹細胞は万能薬ではない

幹細胞はさまざまな種類の細胞を含む総称です。本日は、現在市場に出回っている幹細胞製品の主な種類でもある間葉系幹細胞に焦点を当てます。今後も、他の​​種類の幹細胞についてもご紹介してまいります。

どのようなタイプの幹細胞であっても、それが決して「万能薬」ではないことに注意する必要があります。幹細胞製品によって、製造プロセスや得られる細胞集団に違いがあります。各製品によって対応する表示も異なります。これらを気軽に混ぜることはできず、専門家の指導なしに、科学的に検証されていないさまざまな幹細胞療法を盲目的に信じることもできません。我が国で市販されている幹細胞製剤「アミメトセル注射液」は、主に造血幹細胞移植後に起こる特異的拒絶反応の治療に使用されます。このタイプの病気は比較的まれです。他の疾患に対する幹細胞治療に関しては、我が国ではまだ臨床試験に参加する必要があります。具体的な詳細については、以前のツイート「ホットスポット | オンライン MLM が幹細胞に狙いを定めている？ 正式な幹細胞治療に近づく」を参照してください。