臨床試験に参加するということは、モルモットになることを意味しますか?医薬品臨床試験の真実を明らかにする

著者: Zheng Xin、Wang Weicong、Bai Hua

病院で臨床薬理学の研究に携わっている研究者として、親戚や友人からとても羨ましがられています…

しかし、私の主な仕事が医薬品の臨床試験の被験者を募集することだと聞けば、彼らはおそらく少しも恐れをなさないだろう...

ほんの一瞬前まで光輪をつけた白い天使だった彼女は、「薬物臨床試験」という言葉が出てくると、邪悪な笑みを浮かべた小悪魔に変わった。彼女は「モルモット」として捕まるのではないかと恐れていたのだ。

なぜ人々は医薬品の臨床試験に対してこれほど否定的な印象を持っているのでしょうか?薬の臨床試験についてどう思いますか?

今日は、この問題の是非を判断するために一緒に取り組みましょう。

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質問1

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医薬品の臨床試験とは何ですか?

薬物臨床試験とは、試験薬物の有効性と安全性を判断することを目的として、試験薬物の効果、副作用、および/または吸収、分布、代謝、排泄特性を確認または明らかにするために人間（患者または健康なボランティア）に対して実施される薬物の体系的な研究を指します。少しわかりにくいように聞こえるかもしれませんが、実際には次の 2 つの文で要約できます。

最初の文: この薬は患者が使用できますか?

薬物臨床試験は、新薬が有効かどうかを確認することを目的とした、慎重に設計された医学研究です。安全ですか？副作用は何ですか？患者の治療に使用する価値があるかどうかなど、未解決の疑問がまだ残っており、これらの疑問への答えは、医薬品規制当局が新薬の販売の可否を判断するための必要な根拠でもあります。多くの新薬の開発には 10 年以上かかる場合があり、この期間中のすべてのプロセスが薬の安全性と有効性を確保するために重要です。

別の文は、「この薬はどのように使用すればよいですか？」です。

医者が薬を処方したとき、または体調が悪くて薬を買いに薬局に行きたいと思ったとき、あなたは必ず心の中で「この薬は効くだろうか？」と考えるでしょう。私の症状に適していますか?朝に食べたほうがいいですか、それとも夜に食べたほうがいいですか？食前と食後のどちらで食べたらいいでしょうか？一日何回ですか？ 1回に何錠服用すればよいですか?合計で何日分食べる必要がありますか？副作用は何ですか？私は妊娠中ですが、この薬を服用しても大丈夫でしょうか？腎機能が良くないのですが、この薬を飲んでも大丈夫ですか？

…

ほとんどすべての懸念事項は薬の説明書で解決できますが、薬の臨床試験はこれらの答えを得るための最良の方法です。

したがって、臨床試験がなければ、薬の使い方や使用後に何が起こるのか誰も知らないため、新しい薬はほとんど生まれないと言えます。

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質問2

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新薬の臨床試験にはいくつの段階がありますか？

新薬の臨床試験は通常、それぞれ特定の目標を持つ 3 つの段階を経ます。

これら 3 つの段階が正常に通過すると、医薬品は規制機関 (国家食品医薬品局) に承認のために提出されます。薬が承認された後、フェーズ 4 で追加の研究が行われる場合があります。

4 つの段階は次のとおりです。

フェーズ I 試験では通常、少数の健康な人を対象に新薬の安全性を評価し、安全な投与量の範囲を決定し、副作用の有無を調べます。

第 II 相試験では、数十人または数百人の患者に研究薬を使用して、その有効性を評価し、さらに安全性を評価します。

第 III 相試験では、数百から数千人の患者を対象に研究薬をテストし、その有効性を確認し、副作用を監視し、一般的に使用されている治療法と比較します。

フェーズ IV 試験は市販後調査とも呼ばれ、長期にわたる実際の経験を検討し、薬剤のリスク、利点、最適な使用に関する追加情報を提供します。

臨床試験が各段階に進むにつれて、薬剤とその安全性および有効性に関する理解は深まり続けます。

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質問3

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薬物の臨床試験に参加するのは誰ですか?

「麻薬検査官」？

「モルモット」？

これは、薬物の臨床試験への参加に関して多くの人が抱いている誤解です。

医薬品の臨床試験には患者だけでなく健康な人も参加します（第I相臨床試験）。この健康な人々を「被験者」と呼びます。彼らは臨床試験における重要な参加者です。理論的には誰でも臨床試験の被験者になることができますが、臨床試験の特定の身体的指標を満たし、臨床試験についての正しい理解と知識を持ち、一定の社会的責任感を持っている必要があります。

臨床試験への参加は完全に自発的であり、試験期間中いつでも参加を取り消すことができます。いつでも理由なく退会できますのでご了承ください。

治験に参加する前に、治験の目的、薬剤、プロセス、特に治験の利点とリスクを十分に理解する必要があります。慎重に検討し、十分な情報を得た上で同意を得た場合にのみ、正式に試験に参加できます。

さらに、各臨床試験には厳格な組み入れ基準と除外基準があります。これらの基準を満たす患者（健康なボランティア）のみが臨床試験に選ばれ、被験者となることができます。例えば、ある薬が遺伝子変異陽性の患者にのみ効果があることが分かっている場合、臨床試験のスクリーニング段階における組み入れ基準は遺伝子変異陽性の患者となります。

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質問4

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薬物の臨床試験に参加することにはリスクがありますか?

あらゆる医療行為にはリスクが伴いますが、日常生活にもリスクはあります。食事（食べ過ぎると膵炎を引き起こす可能性があります）、歩行（誤って足首を捻挫したり転倒したり）、睡眠（多くの人が朝早く目が覚めたときに首がひどく痛くて動けないという経験をしています）、そしてもちろん臨床試験にもリスクは伴います。

いくつかのリスクは薬剤の作用機序に関連しています。例えば、抗凝固剤は必然的に出血のリスクを伴います。

いくつかのリスクは薬の投与量に関連しています。例えば、少量を1錠だけ服用する分には問題ないかもしれませんが、大量に継続して服用すると副作用が生じます。

テレビドラマ「火中涅槃」で、皇后が景妃が皇帝に毒草を与えたと嘘の告発をするシーンを覚えていますか?調査した後、皇帝は「帝室病院の医師らは、もし彼女が葛の葉で私を毒殺したいのであれば、毎日一部屋分の葛の葉を煮て私に飲ませなければならないだろうと計算した」と語った。

これを読んで、心の中で「皇帝は賢い」とつぶやいたでしょうか？これは、「投与量を考慮せずに毒性について議論することは、単なる陰謀にすぎない」ということを意味しています。

一部のリスクは患者の身体的状態（個人差とも呼ばれます）に関連しています。同じ薬でも人によって反応は異なります。諺にもあるように、「ある人にとっての好物は、別の人にとっては毒物かもしれない」。たとえば、ほとんどの人はペニシリンで大丈夫ですが、一部の人はアナフィラキシーショックを起こします。特定の降圧薬を服用すると咳が出る人もいれば、浮腫が出る人もいます。

リスクの大きさを一般化することはできません。いくつかの副作用は発生率が高いですが、非常に軽度でほとんどの人にとって許容できるものです。非常に稀ではありますが、致命的となる場合もあります。重症度が同じであっても、治療目的が異なるため、異なる治療法が必要になります。例えば、がん治療のための化学療法薬の場合、投薬後に重度の白血球減少症が起こることは非常に一般的で許容されますが、降圧薬の場合、残念ながら誰もこの薬を使用しないでしょう。

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質問5

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医薬品の臨床試験に参加することにはメリットがありますか?

フェーズ I の薬物臨床試験に参加する健康な被験者は、その試験から利益を得ることはできません。彼らの参加は、医療の発展と社会のニーズに貢献するための完全に自発的なものであり、最大限の敬意を払うべきである（ここでは拍手を送るべきである）。

医薬品の臨床試験に参加する患者のほとんどは、新薬の使用から利益を得る可能性があります。現在治療法がない病気の場合、これが患者にとって唯一の希望となるかもしれません。もちろん、研究段階の薬については、有効性や安全性はまだ不明であり、したがって、その効果も不明です。

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質問6

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医薬品の臨床試験に参加する場合、私の利益を誰が保護してくれるのでしょうか?

それぞれの薬物の臨床試験には異なるリスクと利点があり、参加者が異なるため、彼らが経験するリスクと利点も異なります。しかし、医薬品の臨床試験のあらゆる段階は、被験者の安全性を最大化するように設計されています。

まず、医薬品の臨床試験は一般的に医療環境の整った研究病院で行われ、関わる医師や看護師はいずれも経験豊富な専門家です。研究計画を立案する際には、権威ある専門知識に依拠してリスクを最小限に抑え、試験プロセス全体を通じて被験者の安全を確保するために最大限の努力をします。重大な有害事象が発生した場合は、直ちに判断・対処し、厳格な報告手順に従って規制当局や倫理委員会に報告します。

「倫理委員会」は、臨床試験の審査と監督を目的に特別に設立された組織です。彼らは、多くの医療/製薬の専門家、弁護士、倫理学者、そして研究に利害関係のない地域社会や患者の代表者で構成されています。臨床試験を実施できるかどうかを承認し、臨床試験中に被験者の権利と利益が保護されているかどうかを監督する責任があります。彼らは被験者の「家族」であると言えます。

臨床試験がいかに科学的に正しいものであっても、被験者の安全や権利が保証されなければ倫理委員会の承認が得られず、その後の研究開発は進められません。また、臨床試験の実施中に被験者の権利や利益を害する事態が発生した場合には、倫理委員会がいつでも臨床試験を中止します。

第二に、臨床試験を開始するすべての製薬会社は、試験中に試験に関連する被験者に生じたあらゆる健康被害に対して全責任を負わなければなりません。これらの損害に対しては研究担当医師が積極的かつ適切な治療を行い、治療費は製薬会社または加入した保険が負担します。規定により金銭的な補償が必要な場合、製薬会社もそれを負担しなければなりません。

最後に、製薬会社は簡単には人間に対する実験を実施しません。臨床試験は、実験室や動物で十分な検証が行われ、有効性と安全性に十分な自信が持てるようになった場合にのみ開始されます。理由は簡単です。人間を対象とした試験を実施するための厳格なアクセス要件に加え、臨床試験は費用がかかりすぎます。各臨床試験への投資額は天文学的な額です。平均すると、新薬の研究開発には80億ドル以上の費用がかかり、数十年かかることもあります。

そのため、医薬品開発会社は、新薬があらゆる被験者にとって安全かつ有効であることを絶対的に望んでいるため、被験者の選定に非常に慎重になります。

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質問7

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なぜ臨床試験には全員の参加が必要なのでしょうか?

医学を進歩させるには、臨床試験で、どの薬が有効かを検証するために、さまざまな病歴、年齢、人種、民族の参加者が必要です。研究室で新薬を発見・開発し、初めて人間を対象にした臨床試験を実施し、その後販売の承認を得るには、多大な労力とリソースが必要です。

最高の科学者、最先端の設備、数十億ドルを投入して研究を行っても、臨床試験に誰も参加しなければ、兵士のいない飛行機と戦車だけで戦争をしているようなものです。試験は進められず、医学は停滞するでしょう。

結論は

最後に、薬物臨床試験の全過程を通じて、被験者の利益が侵害されることを防ぎ、臨床試験から得られる貴重なデータが真実かつ信頼できるものであることを保証するために、研究医師、製薬会社、およびあらゆるレベルの規制当局が臨床試験を極めて厳格に管理および監督していることを申し上げたいと思います。臨床試験データが改ざんされた場合、状況の深刻さに応じて厳しい刑事罰が科される可能性があります。したがって、薬物の臨床試験は、科学、倫理、規制によって保護され、現在および将来の世代に利益をもたらす明るい取り組みです。

薬の臨床試験がなければ、患者に利益をもたらす新しい薬や新しい治療法は生まれないと言えるでしょう。医薬品の臨床試験に参加する被験者は、全人類の健康に貢献しており、尊重されるべき集団であり、最大限の保護を受けるべきである。臨床試験は新薬開発において避けられないステップです。医学の進歩を促進するためには、社会全体の参加と協力が必要です。

このような観点から、薬物の臨床試験に参加する被験者は依然として「モルモット」として扱われていると思いますか?

新薬の臨床試験については、今のところはここまでにしておきましょう。さらに詳しい理解が必要な場合は、下のインタラクティブエリアにメッセージを残していただければ、できる限りご質問にお答えいたします。

謝辞

北京協和医学院ジャーナルの今週号の健康科学アクションコラム

主な作者: Zheng Xin、Wang Weicong、Bai Hua

著者について

出典：北京協和医学院ジャーナル

丨編集者：劉 楊 趙娜

丨レビュー者: Li Na、Li Yule、Dong Zhe

丨プロデューサー：呉文明

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